诺诚健华发布2022年中期业绩报告：研发管线进展顺利 商业化不断提速

诺诚健华（香港联交所代码：09969）8月22日发布截至2022年6月30日的2022年中期业绩报告和公司进展。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“2022年中期报告恰逢我们诺诚健华成立七周年。尽管宏观环境充满挑战，我们排除万难继续凝心聚力踔厉奋发，2022年上半年在各个领域继续取得突破：奥布替尼2022年上半年实现医保后的销售放量；tafasitamab首方落地博鳌乐城，并在国内启动II期注册研究；我们持续加大源头创新和临床开发力度，已有11款药物推进至临床，希望这些创新药能够早日满足那些未被满足的临床需求；我们与渤健和Incyte公司的国际合作项目继续顺利往前推进……”

主要财务业绩摘要

• 公司总收入同比上涨142%，从2021年上半年的02亿元大幅上涨至2022上半年的2.46亿元，主要得益于奥布替尼纳入医保后的销售放量同比上涨115%，从2021上半年的1.01亿元猛增至2022年上半年的2.17亿元。

• 研发费用从2021年上半年的85亿元增至2022年上半年的2.74亿元，主要是因为更多创新药项目进入临床以及开展更多三期临床试验。

• 不考虑汇率影响，公司亏损在报告期内由2021年上半年的33亿元增至2022年上半年的2.86亿元。2022年上半年未实现的汇兑损失1.6亿元。

• 公司现金和现金等价物从2021年年底的50亿元微降至2022年上半年的65.19亿元。

目前，诺诚健华已经建立了强大的产品管线，其中奥布替尼和tafasitamab处于商业化阶段，还有11款产品处于临床阶段，5款产品处于临床前阶段，正在中国和全球进行30多项临床试验。

血液瘤

奥布替尼（BTK抑制剂）

正在中国和美国开展多项针对血液瘤的注册及探索性临床试验

• 奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者的新适应症上市申请（sNDA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理。国内尚无BTK抑制剂获批用于复发/难治性MZL患者，期待奥布替尼填补这一领域的空白。

• 奥布替尼治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（WM）患者的新适应症上市申请获NMPA受理。

• 奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤 （SLL） III 期注册临床试验正在中国进行，目前患者入组已过半。

• 在美国，奥布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL） 的 II 期注册临床试验预计将于 2022 年完成患者入组。

• 在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域深度布局

• 奥布替尼一线治疗DLBCLMCD 亚型注册研究已启动。

• 2022 美国临床肿瘤学会（ASCO）公布奥布替尼治疗DLBCL的真实世界研究，对于DLBCL MCD亚型患者，奥布替尼联合治疗方案显示出令人鼓舞的疗效和良好的耐受性和安全性。

• 从一线到二线及以上治疗DLBCL，公司拥有奥布替尼、tafasitamab、ICP-B02 和 ICP-490 在内多种药物组合，为这一侵袭性淋巴瘤提供更多更好的治疗选择。

• 奥布替尼联合抗PD-1单抗治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的Ⅱ期研究初步结果在欧洲血液学协会（EHA）年会上以口头报告形式发布。所有患者的疗效均可评估。ORR为 5%，其中完全缓解率（CR/CRu）为38.5%，部分缓解率（PR）为23%。该研究方案总体安全，耐受性良好。

• 奥布替尼一线治疗MCL的III期注册临床试验正在中国开展。

ICP-B04 (Tafasitamab)

• Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL在博鳌乐城开出首方，并在瑞金海南医院为一名符合条件的DLBCL患者完成国内首例注射使用。

• 启动tafasitamab联合来那度胺在中国的II期注册临床试验。

• Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL获中国《2022中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南》 II级推荐。

• Tafasitamab新药上市申请已在香港提交，并将在澳门提交上市申请，一旦在香港或者澳门获批，这款创新药就可惠及大湾区患者。

• 诺诚健华与Incyte的战略合作将为探索tafasitamab和奥布替尼以及诺诚健华其他管线联合治疗B细胞恶性肿瘤提供了良好机会，也将增强诺诚健华在血液瘤和实体瘤领域的实力。

ICP-B02 (CM355)

• 诺诚健华和康诺亚合作开发CD20xCD3双特异性抗体CM355在中国完成首例患者给药。目前，CM355正在中国开展治疗CD20+B细胞血液瘤的临床研究。CM355特异性结合CD20阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，诱导T细胞介导的肿瘤细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞，用于治疗CD20+B细胞血液瘤。

ICP-490

• 公司自主研发的新型靶向蛋白降解剂ICP-490新药研究（IND）申请获NMPA受理。ICP-490是诺诚健华自主研发的创新药，源自公司的分子胶平台。ICP-490将开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM），以及包括弥漫大 B细胞淋巴瘤（DLBCL）在内的非霍奇金淋巴瘤（NHL）等血液肿瘤疾病。

ICP-248

• 公司自主研发的BCL2抑制剂IND申请获NMPA受理。ICP-248将开发用于单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病 （ALL）等恶性血液系统肿瘤。

自身免疫性疾病

奥布替尼

• 奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）II期临床试验取得积极效果

• 在所有可评估的患者中，口服奥布替尼50毫克、80毫克和100毫克治疗的患者在第12周SLE反应指数-4（SRI-4）的应答率分别为0%（7/14）、61.5%（8/13）和64.3%（9/14），而服用安慰剂的患者SRI-4应答率为35.7%（5/14），这表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势。

• 观察到尿蛋白水平降低，以及免疫标志物的改善。

• 奥布替尼治疗SLE的下一步临床研究设计处于最后的讨论阶段。

• 奥布替尼治疗多发性硬化（MS）的II期临床试验正在美国、欧洲和中国开展，患者入组进展至最后招募阶段。

• 奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ ITP）II期临床研究在中国即将完成患者招募。

• 奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）II期临床研究在中国启动。

ICP-332

• 新型酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂I期临床试验已完成，I期试验结果显示安全性和耐受性良好。ICP-332治疗特应性皮炎和银屑病的II期临床试验已启动。

ICP-488

• ICP-488的I期临床已完成第一个剂量组试验。ICP-488属于选择性TYK2（酪氨酸激酶2）变构抑制剂，作用于发挥调节作用的TYK2 JH2，开发用于治疗银屑病、SLE和炎症性肠病 (IBD) 等炎症性疾病。

实体瘤

ICP-192 (Gunagratinib)

• 完成2毫克到26毫克的剂量递增研究，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

• 20毫克剂量的gunagratinib对胆管癌患者显示较好疗效。根据ASCO公布的数据，在至少完成一项肿瘤评估的患者中，总缓解率（ORR）为5%，疾病控制率（DCR）为100%。

• 明确定位将gunagratinib治疗胆管癌推入注册临床试验。

• 正在中国推进gunagratinib治疗尿路上皮癌II期临床试验。

• 正在中国、澳大利亚和美国推进包括胃癌和头颈癌在内的篮子试验。

ICP-723

• ICP-723是第二代TRK抑制剂，克服第一代TRK抑制剂的耐药性。

• 在 I 期剂量递增试验中，已完成1毫克至16毫克共8个剂量组的治疗，均未观察到DLT。

• 在4毫克及以上剂量组，NTRK基因融合阳性的各类实体瘤患者中，ORR为100%。

• 明确定位即将在中国推入注册临床试验。

• 研究中将增加青少年和儿童患者。

• 在美国启动临床试验。

ICP-189

• 公司自主研发的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2（Src Homology 2 domain containing protein tyrosine phosphatase）变构抑制剂ICP-189在中国完成首例患者给药。ICP-189可用作单药疗法及/或和其他抗肿瘤药的联合疗法，旨在为肺癌、头颈癌及消化道肿瘤等实体瘤提供新的临床治疗方法。ICP-189在中国和美国都已获批临床。

ICP-033

• 公司自主研发的新型多靶点受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂ICP-033在中国完成首例患者给药。ICP-033是一种多激酶抑制剂，主要针对盘状结构域受体1（DDR1）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制肿瘤血管生成，还可以解除肿瘤微环境中的免疫抑制，抑制肿瘤的生长、侵袭和转移。ICP-033计划单用或/和免疫疗法及其他靶向药联合治疗肝癌、肾细胞癌、大肠癌及其他实体肿瘤。

ICP-B05（CM369）

• 诺诚健华和康诺亚合作开发的靶向CCR8单克隆抗体CM369 IND申请获NMPA受理。CM369是一种抗趋化因子受体8（CCR8）单克隆抗体，是双方公司共同开发的潜在first-in-class药物，将开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤，包括肺癌、消化道癌等。

公司其他进展

• 融资

中国证监会发布公告，同意诺诚健华医药有限公司在科创板首次公开发行股票注册。

• 生产建设

广州：诺诚健华广州药品生产基地商业化生产已正式获批，从6月30日起可用于生产奥布替尼片。这标志着诺诚健华正式开启了自主生产之路，将为患者提供高品质的产品和服务。

北京：诺诚健华创新药基地已顺利举办开工奠基仪式，将用于建设公司总部大楼、创新药研发中心和大分子生产基地，以支持公司不断增长的业务需求。

• 权威证书

凭借在生物医药领域的自主创新力和市场竞争力，诺诚健华荣获北京市经济和信息化局专精特新“小巨人”企业称号。作为专精特新的排头兵，专精特新“小巨人”企业已成为提升产业链、供应链稳定性和竞争力的关键环节，成为培育制造业单项冠军和领航企业的后备军。

奥布替尼通过北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会、北京市发展和改革委员会、北京市经济和信息化局、北京市住房和城乡建设委员会、北京市市场监督管理局五大政府部门权威认定，荣获 “北京市新技术新产品（服务）证书”。

“展望2022年下半年，我们将继续秉持‘科学驱动创新 患者所需为本’的价值理念，不断加强我们研发平台建设，持续推进全球临床试验，同时积极探索国际业务拓展机会进一步释放我们的创新潜能，为社会各界创造更大价值，”崔霁松博士说。