Sirnaomics推进基于GalAhead(TM)递送平台的RNAi疗法，用于治疗补体介导相关疾病

Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代号：2257.HK），是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治疗产品管线中积极推进GalAhead™ RNAi递送平台，专注于补体介导相关疾病的治疗。目前在基于GalAhead™递送平台的四个候选产品中，针对补体因子B的STP144G已进入IND准备阶段，而其他三款产品STP146G、STP145G和STP247G正进入候选提名阶段。

Sirnaomics专有的GalNAc-RNAi疗法递送平台GalAhead™依托于独特的RNA结构，可以"沉默"单个或多个mRNA靶点，特别是其结构中两个关键技术组件mxRNA™（小型化RNAi触发器）及muRNA™（多单位RNAi触发器）。mxRNA由长度约为30 nt的单链寡核苷酸组成，旨在下调单类基因。而muRNA由多条单链寡核苷酸组成，允许同时"沉默"两个或多个目标。

补体介导相关疾病是Sirnaomics基于GalAhead递送平台产品的核心治疗领域之一。mxRNA抑制剂的设计经验证在啮齿动物和非人类灵长动物模型中具有持久治疗活性，基于此公司已经开发三个基于mxRNA的新项目和一个基于muRNA的项目，并已进入候选治疗药物的提名阶段。其中，针对靶向补体因子B的STP144G是此类候选药物中第一个进入IND准备阶段的产品，预计在2023年下半年进入临床研究。针对靶向补体因子C3的STP146G和针对靶向补体因子C5的STP145G已经在原代细胞培养和啮齿动物模型上获得充分验证。除此之外，公司亦研发了一种双靶点muRNA药物化合物STP247G，可同时抑制补体因子C及补体因子B，适用于治疗补体介导相关的免疫疾病。由于上述候选药物的结构简化，故此其成药后的化学、制造和控制过程都有良好的毒理学特性。

Sirnaomics首席技术官Dmitry Samarsky博士表示："我们对公司专有的GalAhead递送平台的表现非常满意，基于这种新技术，我们能够快速、可重现、可预测地扩大与推进该递送平台产品管线。"

"我们对于基于GalAhead递送平台管线的扩展速度感到欢忻鼓舞。通过这种独特的GalNAc相似物加上肝脏肝细胞靶向候选药物，公司进入了治疗补体介导相关疾病的新领域。"Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士说道，"我们预计的基于该递送平台的第一个候选药物将于2023年下半年进入临床研究阶段。"

关于补体介导相关疾病
补体因子是免疫系统的一个组成部分，以保护宿主机体免受各种微生物的入侵与增殖。除此之外，补体因子还会参与清除人体自身受损或变异的细胞。补体系统的激活是一个非常精确的过程，它由存在于血浆和宿主细胞表面的调节蛋白严格控制。经研究发现补体蛋白的过度激活为许多疾病的原因。这些疾病包括如自身免疫性疾病、阿尔茨海默氏综合症、精神分裂症、非典型溶血性尿毒症综合症、血管性水肿、黄斑病变和克罗恩病。（Adv Clin Exp Med, 2012 Jan-Feb；21（1）：105-14）。

关于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床前及临床阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗存在医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有重要市场地位的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司，且是首家将其核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。