首个泛发性脓疱型银屑病靶向治疗药物在华上市

 2023年5月13日，勃林格殷格翰罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）创新靶向生物制剂圣利卓®（佩索利单抗注射液）中国上市会在上海、北京两地隆重召开。目前圣利卓®已经开始正式应用于临床，这对于我国GPP患者来说，无疑是个好消息，同时这也标志着GPP的治疗正式进入精准靶向时代。

勃林格殷格翰大中华区人用药品业务负责人陈星蓉表示："GPP作为一种罕见皮肤病，其反复发作给患者及其家人带来了沉重的身心压力，我们非常欣喜看到圣利卓®在中国成功上市，也很自豪能够实现圣利卓®与全球同步研发、同步注册、同步获批，真正"零时差"惠及中国患者。衷心感谢国家药品监督管理局及相关部门对于加速创新药物引进中国的大力支持和指导，感谢研究者和参与临床试验的受试者的贡献！在把创新药物加速引入中国的同时，我们也致力于携手各界、通过多元创新手段推动中国罕见病诊疗及患者关爱体系的建设，以患者需求为中心打造专业、有温度的医疗健康闭环，帮助更多患者实现有希望、高质量及有尊严的生活。"

患者自述：与GPP相伴的三十四年，大面积脓疱、高热、疼痛如影相随

"我出生于1989年的冬天，属蛇。妈妈说我从满月起，身上胳臂、脖颈、腹股沟褶皱处就开始出现红疹、流黄水、结痂等等问题，老人说可能因为我是属蛇的，所以皮肤不好。直到初三那年，我才确诊为泛发性脓疱型银屑病。当时全身皮肤大面积爆发，高热，身上开始是出红疙瘩，后面形成密集脓疱疹。"

这是银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心——我国首个GPP患者公益关爱组织公众号上的一篇真实的患者故事。故事的主角是一位和GPP共处长达三十四年的女性患者。她出生后不久，身上经常局部会出一些皮疹，在当时的医疗水平下被误诊为皮炎、湿疹、荨麻疹，期间也试过很多偏方，直到初中三年级才被确认为GPP。由于GPP反复发作，她不得不经常休学、住院治疗，再后来因怀孕期间GPP再次发作，持续高烧住院，患者承受着巨大的身心和精神压力。

北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授表示："在中国约100,000人中有1~2人患GPP，中国约计2万名GPP患者。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为患者非肢端皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP可反复发作，也可呈持续性发病, 并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。"

这位与GPP相伴数十年患者的经历也是很多GPP患者的生活缩影。蔻德罕见病中心创始人黄如方先生表示："罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的"三难"局面，GPP更是如此。蔻德罕见病中心始终以患者为中心，积极同勃林格殷格翰开展合作，汇聚各方力量，共同解决我国GPP患者的困境。今天很荣幸见证圣利卓®在中国上市，突破GPP诊疗困局，造福广大GPP患者，助享美好人生。"

银屑病病友互助网创始人史星翔先生表示："GPP作为一种罕见的皮肤病，患者内心承受着外界的诸多误解。银屑病病友互助网一直积极同勃林格殷格翰开展合作，推动医患和社会对GPP的认识。我很欣喜圣利卓®在中国上市，期待未来惠及更多GPP患者。

全球首个GPP靶向生物制剂：快速清除脓疱，打破GPP传统治疗僵局

上海同济大学附属第十人民医院皮肤科主任顾军教授表示："圣利卓®是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓®通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。"

中国医科大学附属第一医院副院长、皮肤科主任高兴华教授表示："GPP是一种罕见且症状严重的皮肤疾病，在圣利卓®之前，中国乃至全球范围内都没有专门针对GPP发作的治疗药物，圣利卓®是同类首个阻断白介素-36受体（IL-36R）激活的单克隆抗体，打破了GPP传统治疗的僵局，可以快速、强效、持久地清除GPP发作的脓疱和皮损，改善全身症状。圣利卓®关键性EffisayilTM 1 II期临床研究表明，经圣利卓®治疗1周后，54%的患者达到皮肤无可见脓疱；43%的患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。"

多方合力，共同打造GPP诊疗关爱生态圈

近年来，国家与社会对罕见病的关注度逐步提升，各部门为加强罕见病的医疗保障做出了巨大的努力，越来越多的罕见病药物能够通过快速审评审批在我国上市。对此，第十三届全国政协委员、北京大学第一医院教授、中华医学会罕见病分会名誉主委丁洁教授表示："尽管罕见病患者数量不多，需基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金影响，推动更多罕见病等创新药医保准入，逐步提高医疗保障水平。国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会主委谢俊明教授表示：通过探索罕见病用药多方支付体系，构建多层次的保障机制，将切实提高患者用药可及，提升患者生活质量。" 

作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，勃林格殷格翰始终秉承以患者为中心，积极与社会各方探讨支持建设多层次支付保障体系，践行社会责任，确保药物尽可能广泛可及：今年4月底，圣利卓®已正式纳入众安尊享e生百万医疗险2023特药理赔目录；勃林格殷格翰与上海暖哇科技公司为患者定制了"圣利康复"患者关爱计划，通过团体医疗保险的创新支付方式，打通患者购药和使用这"最后一公里"问题。

除了提升药物可及性，勃林格殷格翰也与业界携手为患者提供除了药物治疗以外的更多元化的服务：支持推动"GPP人工智能辅助识别工具"及"GPP病程优化小程序"上线；支持蔻德罕见病中心成立了我国首个GPP患者公益关爱组织 -- "银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心"；携手百度健康打造精准、权威、专业、全面的知识和服务阵地--泛发型脓疱型银屑病关爱中心，以满足GPP患者的医疗信息服务需求；公益支持出版首部GPP患者教育出版物——《泛发性脓疱型银屑病患教手册》以提升患者疾病管理意识，促进医患沟通效率。未来，勃林格殷格翰还将继续与相关部门、合作伙伴紧密合作，为GPP患者及其家庭带来积极改变，让"罕见"真正被"看见"。

圣利卓®小档案

2021年6月，获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)突破性治疗药物认定，用于治疗泛发性脓疱型银屑病(Generalized Pustular Psoriasis，GPP)

2021年10月，在华递交上市申请，用于治疗成人GPP发作

2022年3月，获得CDE优先审评审批资格

2022年9月，获得FDA批准用于治疗成人GPP发作

2022年12月，获得NMPA批准在中国上市，用于治疗成人GPP发作

2023年4月，拟定新增适应症用于预防GPP发作获得CDE突破性疗法认定；5月该拟定新增适应症获得FDA突破性疗法认定

2023年5月，递交预防GPP发作新适应症上市申请，成为首个率先在华递交上市申请的全球新药