累计融资超7.5亿美元 这三家细胞与基因疗法公司有何不同？

近日，又有三家细胞与基因疗法公司完成最新融资，累计融资超过7.5亿美元，这三家公司分别是Graphite Bio、ElevateBio与StrideBio。让我们来看看这三家公司有何不同。

Graphite Bio

近日，总部位于加州的Graphite Bio公司宣布完成了1.5亿美元B轮融资。本轮融资由RA Capital Management和Rock Springs Capital领投，Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company、Federated Hermes Kaufmann Funds等机构也参与了本轮融资。2020年9月，Graphite公司完成了4500万美元的A轮融资。本轮融资将用于将公司基因整合疗法推向临床阶段。

Graphite公司的靶向基因整合（gene integration therapies）平台利用细胞同源指导修复（HDR）的过程，可在基因缺陷出现的来源处对其进行有效地修复，精确地递送遗传片段来实现新的特定细胞功能。该平台具体的工作原理类似于电脑的"剪切"和"粘贴"功能：CRISPR核酸酶精确地"剪切"有缺陷的基因或目标位置的突变DNA，而HDR过程则利用Graphite Bio的DNA模板，"粘贴"新的DNA纠正缺陷基因或插入新基因。

▲ Graphite Bio的靶向基因整合平台（图片来源：Graphite公司官网）

公司正在利用其差异化平台（最初专注于造血干细胞的离体改造）来推进一系列转化疗法，目前共有6款在研产品，适应证包括镰状细胞病、X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID）和戈谢病等。在研产品GPH101的新药临床试验（IND）申请已获FDA批准，首个临床1/2期试验即将启动。

ElevateBio

专注于开发细胞和基因疗法的生物技术公司ElevateBio日前宣布完成5.25亿美元的C轮融资，本轮融资由Matrix Capital Management、SoftBank's Vision Fund 2 和Fidelity Research＆Management Company领投，MPM Capital、F2 Ventures、Redmile Group等机构也参与了本轮融资。ElevateBio于2019年成立，同年A轮融资筹集了1.5亿美元，2020年通过B轮融资筹集了1.7亿美元。

ElevateBio具有独特的组织构架，通过与世界上最具创新能力的科学家和发明家合作，建立一系列细胞和基因疗法子公司。具体来说，公司下一代细胞和基因疗法BaseCamp通过打造一种完全整合的商业模式，并通过与世界上最具创新性的科学家合作，来快速高效地创建和运营一系列细胞和基因疗法公司。该引擎可以为这些公司提供资金，研发基地，以及药物开发和商业化知识，以为患者快速开发出创新细胞疗法，基因疗法和再生医学产品，旨在解决基因疗法工业产能的限制问题。

StrideBio

近日，总部位于北卡罗莱纳州的StrideBio宣布完成8150万美元的B轮融资，本轮融资由 Northpond Ventures和Novo Holdings A/S共同领投，Pontifax、Octagon Capital、Sarepta Therapeutics等机构也参与了本轮融资。

StrideBio公司致力于新一代基因疗法的开发，以扩大基因治疗的适用人群，并改进基因疗法在罕见病和其他疾病患者中的治疗效果。以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法在许多单基因疾病中显示出实质性的疾病修饰，甚至完全治愈疾病的可能，成为基因治疗的主要选择之一。如何克服患者对AAV载体的预存免疫是基因治疗领域的主要挑战之一。StrideBio公司利用其专有的STRIVE平台，可工程化改造AAV载体，使其呈现独特的表面结构域序列，从而克服了第一代基因疗法的局限性。此外，StrideBio公司独特和差异化的AAV载体还可改进基因疗法的组织特异性、转导效率以及大规模生产的可制造性。

“很高兴获得顶级投资机构的大力支持，并感谢他们对我们整个团队的信任”，StrideBio公司的首席执行官Sapan Shah博士说道：“我们将利用本轮融资将我们领先的下一代基因疗法推向临床阶段，最终使患者获益”。

参考资料：

[1] Graphite Bio Secures $150 Million Series B Financing to Advance Pipeline of Next-Generation Gene Editing Therapies. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210315005100/en

[2] ElevateBio Scales Disruptive Cell and Gene Therapy Business Model with $525 Million Series C Financing. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210315005162/en

[3] StrideBio Announces Closing of $81.5M Series B Financing. Retrieved Mar 18, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/stridebio-announces-closing-of-81-5m-series-b-financing-301247395.html