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基因疗法3期临床取得关键结果 67%患者皮肤伤口完全愈合

时间:2021-11-30 11:05:50|栏目:临床实验|点击:

2021年11月29日,Krystal Biotech公司宣布,在研局部外用基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec,B-VEC)的一项关键性3期临床试验获得积极顶线结果。在营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者中,试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点,也达到治疗3个月时伤口完全愈合的次要终点,药物表现出良好的耐受性。根据试验结果,该公司计划于2022年第一季度向美国FDA递交Vyjuvek的生物制品许可申请(BLA)。

DEB是一种罕见且严重的单基因慢性遗传性疾病,由编码VII型胶原蛋白(COL7)的COL7A1基因出现突变引起,使皮肤缺少胶原蛋白,从而导致表皮与真皮分离。患者的皮肤和粘膜组织极度脆弱,轻微摩擦或创伤都会引起水疱和撕裂,开放性伤口会导致皮肤感染和纤维化,可能使手指和脚趾融合,并最终增加发生鳞状细胞癌的风险,严重时可能致命。目前尚无获批疗法。

与目前的标准治疗不同,Vyjuvek旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板,在分子水平上治疗DEB。Vyjuvek利用经过工程修饰的HSV-1病毒载体,可以将两个具备正常功能的COL7A1基因拷贝直接递送至患者的分裂和未分裂皮肤细胞中。此前,FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和再生医学先进疗法(RMAT)认定。



▲Vyjuvek作用机理(图片来源:Krystal Biotech公司官网)

该3期临床试验入组了31例DEB患者,主要关键结果如下所示:

在治疗6个月时,与安慰剂相比(22%),67%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合(p<0.005);

在治疗3个月时,与安慰剂相比(20%),71%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合(p<0.005);

Vyjuvek的耐受性良好,未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药。Vyjuvek的免疫原性特征(通过抗HSV-1和抗COL7抗体测定)与既往研究一致。



▲Vyjuvek的3期临床试验疗效结果(图片来源:Krystal公司官网)

参考资料:

[1] Krystal Biotech Announces Positive Topline Results from GEM-3 Pivotal Trial of VYJUVEK™ in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa. Retrieved November 29, 2021, from https://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-announces-positive-topline-results-gem-3-pivotal


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