SIFI宣布聚己缩胍获第二项FDA孤儿药认定

国际眼科制药公司SIFI S.p.A.（简称“SIFI”或“公司”）今天宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准该公司的孤儿药认定（“ODD”）申请，该申请针对治疗真菌性角膜炎的抗感染聚合物聚己缩胍研究。这是该公司第二个聚己缩胍针对眼科适应症的孤儿药研发项目。

真菌性角膜炎是一种严重的角膜感染，通常会导致失明和眼部损伤。这种疾病在热带和亚热带气候中最为普遍。根据《柳叶刀》（The Lancet）的数据，全球真菌性角膜炎的年发病量估计为1051787例，以亚洲和拉丁美洲的发病率为最高。在美国，大约每年有15660名患者被诊断患有真菌性角膜炎，其中大多数是隐形眼镜佩戴者或农业从业人员。目前在美国只有一种治疗真菌性角膜炎的药物获得批准，大约1/3的患者无法得到有效治疗。欧洲、日本、亚洲和世界其他各地几乎都没有经过批准的真菌性角膜炎治疗药物。该公司认为，除了缺乏经过批准的医疗替代药物外，由于全球对抗真菌疗法的耐药性普遍上升，真菌性角膜炎的发生率可能会上升。

辛辛那提大学眼科学教授Edward Holland教授表示：“找到一种具有新作用模式的选项来治疗真菌性角膜炎患者，这个机会是一个突破。”SIFI业务和投资组合开发执行董事Maria - Grazia Mazzone表示：“目前，我们的局部治疗方法选择有限，导致过早地采取手术方式。但是，鉴于医疗治疗被证明并不成功，特别是针对比较严重的感染情况，手术方式存在效果不佳的风险。

在过去一年中，我们在开发治疗棘阿米巴性角膜炎的聚己缩胍方面实现了几个关键里程碑，现在是开发治疗真菌性角膜炎的聚己缩胍。”Mazzone总结道：“这两种疾病都是严重的角膜感染，会造成严重后果。令人遗憾的是，这一领域的医疗需求尚未得到满足。为了患者的福祉，我们对于FDA最近决定授予该项目孤儿药认定深受鼓舞，这将让我们能够高效开发并最终获得批准用于治疗真菌性角膜炎的聚己缩胍。”

FDA的孤儿药认定项目为用于治疗、预防或诊断罕见疾病或情况（在美国的影响人数低于20万人）的药物提供孤儿药身份。孤儿药身份的特点包括批准后七年内的营销专权、临床研究期间所发生的费用可进行联邦税收抵免以及免除《处方药使用者费用法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）所规定的费用。

SIFI目前正在评估在全球范围内进行AKANTIOR®（聚己缩胍）市场化的多种选择，包括在其核心市场之外潜在的授权合作协议。

关于聚己缩胍：聚己缩胍是一种抗感染聚合物，通过DNA结合来扰乱微生物细胞膜和选择性凝结和/或破坏微生物色体的双重机制发挥作用。除了欧洲药品管理局（EMA）和FDA授予的针对棘阿米巴性角膜炎的孤儿药认证外，聚己缩胍还获得了FDA授予的针对真菌性角膜炎的孤儿药认证。针对真菌性角膜炎，聚己缩胍的配方药物浓度为0.8毫克/毫升，正在使用AKANTIOR®品牌名称进行开发。继2021年10月宣布AKANTIOR®在针对真菌性角膜炎的第三阶段关键试验达到主要终点后，SIFI计划于2022年第二季度向欧洲药品管理局提交营销授权申请（MAA ）。SIFI将于2022年5月与“FDA”就棘阿米巴性角膜炎举行一场“B型”会议。

关于SIFI：SIFI是一家总部位于意大利的领先型国际眼科公司，自1935年以来一直专注于眼部护理。SIFI面向眼科疾病患者开发、制造和销售创新型治疗解决方案。SIFI通过其研发团队致力于改善患者的生活品质，将治疗药物出口到全球20多个国家和地区，在意大利、西班牙、法国、罗马尼亚、墨西哥和土耳其设有直营业务。