一季度超50家中国创新药公司完成早期融资 备受关注的前沿技术和疗法有哪些？

转自 | 医药观澜

公开资料显示，在刚刚结束的第一季度，中国生物医药领域（不含体外诊断和检测等）融资整体较为活跃。据不完全统计，有超过90家中国生物医药公司完成了不同轮次和性质的融资。其中，有50多家新药研发公司完成了早期融资（A轮/A+轮及之前）。本文将结合公开信息，带大家看看这些创新药新锐关注的前沿技术和疗法都有哪些？

亮点一：新型细胞疗法备受青睐

CAR-T疗法的问世是癌症领域的重要突破，它的到来让许多血液癌症患者拥有了新的选择。然而，CAR-T产品在临床应用中存在着生产周期长、有细胞因子风暴及神经毒性副作用等挑战，这限制了它们的广泛应用。此外，CAR-T产品在实体瘤领域尚未取得突破。目前，科学家们正在开发新型的细胞治疗产品，以期让这种前沿疗法能惠及更多的患者。

在我们的统计中，有一些公司正在开发新型CAR-T产品，用于实体瘤的治疗。例如，卡提医学公司针对实体肿瘤微环境进行CAR-T架构设计，自主研发了柔性激活的DAP-CAR-T实体瘤技术平台。根据该公司新闻稿，这一新型技术有望提升CAR-T细胞肿瘤微环境的适应力，降低临床副反应。再如，另一家公司凯地医疗，他们正在利用合成生物学技术开发针对恶性实体瘤的CAR-T产品。

与此同时，CAR-NK和NK细胞疗法也已成为新锐公司重要关注的研究方向之一。例如：昕传生物正在围绕肺癌、肝癌、肠癌、B淋巴细胞瘤等开发IPS-CAR-NK产品管线；济因生物也在研究IPS（诱导多能干细胞）来源的CAR-NK、CAR-T/M等产品；英百瑞生物则在开发现货型同源异体CAR-NK和NK细胞治疗药物；凯地医疗也在研究新型的CAR-NK等细胞疗法。

值得一提的是，还有许多新锐在开发一些新型的细胞疗法。例如：君赛生物、蓝马医疗均在致力于开发肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，用以治疗实体瘤；士泽生物致力于开发干细胞治疗方案，用以治疗帕金森病等疾病；睿健医药致力于开发化学诱导成体细胞药物；血霁生物致力于体外再生造血世系（包括血液细胞和免疫细胞）的新型细胞治疗和干细胞疗法研究和开发；跃赛生物致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，用以治疗神经退行性疾病、罕见病和肿瘤等。

亮点二：基因疗法潜力大

细胞疗法之外，第一季度完成融资的新锐公司研究较多的另一个领域是基因疗法。过去二十年，基因治疗方法，尤其是腺相关病毒AAV介导的基因治疗在临床治疗领域取得了重大进展。重组的AAV具有安全性好、免疫原性低、宿主细胞广泛和体内表达外源性基因时间长等的优点，因此被广泛应用于基因治疗、疾病模型构建等研究领域。

在我们的统计中，有多家公司都在进行AAV介导的基因疗法的开发，用于治疗不同类型的疾病。其中：

星奥拓维专注于研发内耳听力损伤等相关疾病的创新药，该公司于2022年1月刚成立，正在针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物；

玮美基因专注于新型AAV载体的开发及听力缺失基因治疗管线的推进。据介绍，该公司创始人钟桂生教授带领的团队开发出了一种新型病毒载体AAV-ie，它可以高效且安全地靶向小鼠内耳的各种组织细胞，并且在支持细胞上显示出优于其它AAV的转染率，该研究成果已在Nature Communications上发表。

星眸生物聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发。根据星眸生物新闻稿介绍，其开发的多款针对湿性黄斑变性的候选AAV基因疗法采用了该公司自主研发的新衣壳，可以实现与传统抗体药物相同的玻璃体腔注射，这将有助于提高患者和医生的依从性。

此外，金唯科生物、中因科技、锦篮基因、华毅乐健、中吉智药等多家公司也在进行AAV基因治疗产品研发，研究的疾病领域涵盖眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、罕见病等等。

值得一提的是，还有一些公司在开发新型基因疗法，例如：今年1月刚成立的科金生物正在通过将基因编辑技术平台CRISPR 2.0结合新型AAV递送系统开发基因疗法；尧唐生物正在通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其它新一代基因编辑工具，以及通过对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体（LNP）组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物；另一家公司纽伦捷生物则在利用细胞转分化技术和遗传替代技术开发新型基因治疗药物，治疗多种致盲性眼病、神经系统肿瘤和神经退行性疾病。

亮点三：PDC、纳米多抗等前沿肿瘤疗法备受关注

新型抗肿瘤疗法是比较受这些创新药新锐公司关注的另一研究方向。梳理这些公司的研究领域，我们发现他们正在开发的新型抗肿瘤疗法包括多肽偶联药物、纳米多抗分子、创新双特异性抗体、CDK7抑制剂、肿瘤疫苗等等。

例如，多肽偶联药物（PDC）凭借其肿瘤穿透性强、可大规模合成、相对较好的药代动力学等优点，已吸引了许多生物医药公司的关注。2022年1月宣布完成天使轮融资的泰尔康医药就是一家聚焦PDC及多肽靶向技术的公司，该公司正在通过这些技术开发原创多肽靶向抗癌药物与靶向免疫抑制药物。根据泰尔康医药新闻稿，天使轮融资将用于推进新一代靶向抗癌药物Tye-1001项目，并进一步扩充研发管线。

与此同时，也有多家公司在开发不同类型的新型抗体药物用以治疗肿瘤。例如：柏全生物已发现了包括BT1和BT2在内的新型肿瘤免疫靶点，并在开发针对这两个靶点的单克隆抗体；烁星生物在开发纳米多抗分子等生物药；丹生医药聚焦于探索肿瘤治疗的新靶点和新模式，该公司预计将在2022年在中国和美国提交3项创新双特异性抗体的临床试验申请。

此外，还有一些公司在开发其它的抗癌疗法。例如：湃隆生物在开发一系列创新CDK靶向疗法，其开发的CDK7小分子抑制剂临床前研究数据将在今年的美国癌症研究协会（AACR）年会上公布；康威生物专注于新型肿瘤免疫疗法的开发，其开发的TLR7激动剂正在美国开展临床试验，同时该公司开发的树突状细胞靶向癌症疫苗也已在美国获批临床；赛岚医药则专注于利用表观遗传学研究手段，开发治疗肿瘤的新型疗法。

除了上述公司，还有一些其他创新药新锐公司在第一季度完成了早期融资，涉及的疗法包括RNAi药物、新一代siRNA药物、靶向G蛋白偶联受体（GPCR）的药物等等。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望在资本的助力下，这些新锐公司可以早日将这些创新疗法推向市场，造福全球病患！